차바이오텍(대표 최종수)은 분당차병원 송원경 교수팀과 함께 배아줄기세포 유래 망막치료제에 대한 임상 중간 결과를 발표하고 이 결과를 세계 최고 권위의 학회지인 STEM CELL REPORTS에 게재했다고 1일 밝혔다.
연구팀은 이번 연구를 통해 황반변성 환자들에게 배아줄기세포치료제를 투여한 결과 우려되는 부작용은 발견되지 않았으며, 4명의 환자에게 배아줄기세포 치료를 주사하고 1년간 추적 관찰한 결과 4명 중 3명의 시력이 개선되는 것을 확인 할 수 있었다고 밝혔다. 배아줄기세포 유래 치료제를 이용한 임상 결과가 발표된 것은 미국 오카타 테라퓨틱스사에 이어 세계 두번째이며, 아시아에서는 최초다.

이번 연구에 사용된 배아줄기세포 치료제는 차바이오텍과 미국의 오카다 테라퓨틱스(Ocatathe rapeutics , 전 ACT사)와 공동연구 개발한 치료제로 2011년 식약처에서 국내 최초 배아줄기세포 치료제로 임상 허가를 받은 것이다. 불임 치료 과정에서 폐기되는 수정란에서 얻은 배아줄기세포를 망막세포로 분화 시켜서 만들었으며 이것을 노인성 황반변성, 스타가르트병(청소년기실명)환자의 눈에 직접 주사하는 방식으로 이루어졌다.

이번 논문에서는 2명의 노인성 황반변성 환자와 2명의 스타가르트 환자를 대상으로 시술한 뒤 1년간 추적 관찰한 결과가 게재 됐으며 모든 환자에게서 줄기세포 관련 부작용이 나타나지 않은 것은 물론이고 이 중 3명의 환자에게서는 시력 개선 효과가 나타나기도 했다. ETDRS시력표 (1982년 당뇨망막증조기치료연구 Early Treatment of Diabetic Retinopathy Study에서 사용되었던 국제적인 표준 시력표)에서 1개의 글자만을 읽을 수 있었던 사람이 13개의 글자를 읽을 수 있는 등 사람마다 9개에서 19개의 글자를 더 읽는 시력 개선 효과가 나타났다. 환자들에게 주사한 줄기세포는 5만셀 정도로 가장 낮은 용량이었으며, 향후 10만셀 내지 20만 셀 정도의 높은 용량의 줄기세포를 투입할 시에는 보다 극적인 효과가 있을 것으로 예상된다.

이번 연구를 주도한 분당차병원 송원경 교수는 "현재의 임상시험은 배아줄기세포 망막치료제에 대한 안전성을 확인 하는 시험이었음에도 불구하고, 환자들에게서 긍정적인 시기능 변화를 확인할 수 있었다." 며 "시술 후 부작용도 일반적인 안과적 수술이나 면역억제제 사용시에 나타날 수 있는 부작용 정도였고 배아줄기세포 세포를 투여시 우려되는 종양형성이나 면역거부반응도 나타나지 않았다" 며 "향후 계속해서 배아줄기세포 치료제의 효능을 검증할 임상 연구를 지속할 것"이라고 밝혔다.

지난 해 10월 오카타 테라퓨틱스(구 ACT사)에서는 차바이오텍과 같은 망막치료제로 UCLA 안과팀이 임상시험한 결과를 저명 의학 저널인 란싯(LANCET) 발표했으며, 이 논문에 따르면 18명 중 10명이 시력이 호전되는 것을 확인 할 수 있었다고 밝혔다. 현재까지 배아줄기세포 유래 치료제를 이용해 임상 결과를 발표한 것은 차바이오텍과 미국의 오카타 테라퓨틱스 뿐이다.

한편 차바이오텍 관계자는 "스타가르트의 경우 배아줄기세포유래 망막색소상피세포에 대하여 2014년 6월 희귀의약품으로 지정 받은 바 있어, 임상 2상만 완료되면 상용화가 가능하다" 며 "이번 임상을 완료 한 후 빠르면 2018년 품목허가 신청이 가능할 수 있을 것"이라고 밝혔다.